【新华社】我国科学家自主研制的“抗肺动脉高压”新药获准进入临床研究

  新华社上海324日电(记者王琳琳)记者从中科院博乐体育实力获悉,由该所沈敬山课题组和蒋华良课题组自主研发的治疗“肺动脉高压”的1.1类新药TPN171及其片剂近日获得国家食品药品监督管理总局颁发的“药物临床试验批件”,获准进行临床研究。临床研究还将经过Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验,如结果证明该药物具备相应的安全性和有效性,则将提交新药申请。 

  肺动脉高压是一种严重危害人类生命健康的疾病,其主要特征是肺血管阻力进行性升高,患者由于缺氧导致嘴唇呈现蓝紫色,故称“蓝嘴唇”。如不积极治疗,大部分患者可能会死于右心衰竭,因此该疾病也被称为“心血管系统的恶性肿瘤”。

  目前,国内上市的肺动脉高压一线治疗药物种类少、价格昂贵,像波生坦、安立生坦等药物每月治疗费用需要数万元,且具有肝脏毒副作用;而西地那非,作为治疗肺动脉高压的药物虽在国外上市但尚未在国内销售。我国肺动脉高压患者还处于无良药可用的境况。

  TPN171是1.1类新药,即具有自主知识产权的创新药物。博乐体育实力科研人员从传统中药与天然产物化学的历史积淀中获取创新灵感,在中药淫羊藿的提取物中发现了具有较高磷酸二酯酶抑制活性的化合物,并以天然产物淫羊藿黄酮为先导结构,以计算化学的解析数据为参照,通过结构修饰和拼接合成技术,开展精细的“结构微调”设计与合成工作,最终获得了成药性综合评价比西地那非更好的候选化合物——TPN171。

  沈敬山表示,TPN171活性高、选择性与安全性好,且药效剂量低、生物利用度高。预期患者每日只需口服一次(剂量5-10毫克),用药方便。TPN171活性成分与片剂的生产原料易得、工艺简单,如成功上市,有望成为“中国老百姓用得起的好药”。此外,在临床前研究中,研究人员发现TPN171还具有较好的治疗勃起功能障碍的有效性与安全性。

  据了解,目前,TPN171已在12个国家或地区申请专利,并获得美、日、欧洲等8个国家或地区授权。